In het BeSt for Kids-onderzoek worden drie behandelstrategieën vergeleken qua effectiviteit en veiligheid bij kinderen bij wie onlangs JIA (juveniele idiopathische artritis, jeugdreuma) is geconstateerd. Tijdens de eerste behandelstrategie (sequentiële monotherapie) worden de medicijnen één voor één geprobeerd, net zolang tot de ontstekingen helemaal onderdrukt zijn (de ziekte is dan inactief). Daarna kan worden afgebouwd en gestopt. Als eerste medicijn werd methotrexaat (MTX) gegeven, of, als daar een voorkeur voor was, eerst sulfasalazine (SSZ). De tweede behandelstrategie is initiële combinatietherapie met prednison: dan wordt er ook begonnen met MTX maar wordt in de eerste zes weken bovendien prednison voorgeschreven. Als dat niet voldoende is, wordt er gestart met etanercept (Enbrel), een biological. Als de ziekte inactief is, worden de medicijnen afgebouwd en gestopt.
De meest vernieuwende (derde) behandelstrategie bestaat in het begin uit een combinatie van methotrexaat met etanercept. Etanercept was tot nu toe alleen beschikbaar voor kinderen met JIA die niet reageerden op MTX of intolerant zijn hiervoor.

Optimale behandelstrategie bij jeugdreuma

Petra Hissink Muller: “In dit onderzoek staat de vraag centraal wat de optimale behandelstrategie is over langere termijn. Als er langer dan zes maanden geen ontstekingsactiviteit was, werden de medicijnen afgebouwd en uiteindelijk gestopt. Bij ongeveer zeventig procent van de patiëntjes is er helemaal geen ontstekingsactiviteit na twee jaar, en tussen de 31 en 45 procent gebruikt ook geen medicijnen meer. Er werden geen statistisch duidelijke verschillen gevonden en dat suggereert dat behandeling gericht op inactieve ziekte haalbaar is en belangrijker dan de initiële behandeling, de oorspronkelijke behandeling.” In de loop van het onderzoek werd steeds verdere verbetering geconstateerd, tot uiteindelijk waarden werden bereikt die vergelijkbaar zijn met ‘normaal’. Ook bleek dat er bij bijna alle patiënten van wie de pols ontstoken was, geen schade aan de pols was. Tijdens de twee jaar van het onderzoek is er ook geen schade aan de botten van de polsen ontstaan.

Geleerde lessen

Uit het onderzoek kan een aantal lessen worden geleerd. Het doelgericht behandelen in combinatie met nauwkeurige controle is uitvoerbaar bij de behandeling van kinderen met JIA. Deze behandeling heeft voordeel op de korte en lange termijn. Een tweede les is dat inactieve ziekte het behandeldoel moet zijn vanaf zes maanden behandeling en daarna. Afbouw en eventueel stoppen met medicatie kan veilig worden toegepast in studies bij kinderen met JIA, temeer omdat de frequentie van opvlammingen laag was en de reactie op herstart van therapie goed. Ook toonden de röntgenfoto’s geen schade in de verschillende behandelstrategieën. De botdichtheid verbeterde na behandeling met etanercept en methotrexaat.

Alert blijven

Hissink Muller blijft alert. “Natuurlijk is de twee jaar dat het onderzoek duurt, op een heel leven maar kort. We hebben daarom voor het BeSt for Kids-onderzoek een RECALL-programma opgesteld. Dankzij de eerste resultaten weten we dat het om gaat om een bijzondere groep patiënten, waarbij de ziekte uitzonderlijk goed onderdrukt is geweest, waar uitzonderlijk weinig schade is opgetreden, en waarover uitzonderlijk veel informatie beschikbaar is. Natuurlijk zijn we erg benieuwd hoe het nu met ze gaat. Een deel is nog onder behandeling bij ons, maar een deel ook niet, bijvoorbeeld omdat het kind volwassen is geworden en over is gestapt naar de (volwassenen) reumatoloog.”
Conclusie is dat het de grootste uitdaging is om de juiste JIA-patiënt te behandelen op het juiste moment met het juiste medicijn. “Wij vinden het dus beter om de medicijnen aan te passen aan de patiënt, dan om je leven aan te passen aan de jeugdreuma.”