Madelon Vonk vertelt: “In de periode 1998 tot 2018 hebben in Nederland 92 personen met systemische sclerose een stamceltransplantatie ondergaan. Zonder deze behandeling zou de helft van hen drie jaar na hun diagnose zijn overleden. Onderzoekers hebben de gegevens van deze patiënten in kaart gebracht. Vijf jaar na de behandeling is 78 procent nog in leven, tien jaar na de behandeling 76 procent en vijftien jaar na de behandeling leeft twee derde van de patiënten nog steeds. Dat is een hele mooie verbetering.”

Lage dosering chemotherapie bij stamceltransplantatie

Stamcellen worden aangemaakt in ons beenmerg. Ze groeien uit tot nieuwe bloedcellen. Bij de transplantatie krijgen patiënten eerst een lage dosering chemotherapie om de stamcellen de bloedbaan in te jagen, waarna ze uit het bloed worden gefilterd. Daarna krijgt de patiënt een zware chemokuur die het beenmerg, waaruit de ontspoorde afweercellen zijn ontstaan, volledig vernietigt. Vervolgens worden de eerder geoogste stamcellen weer teruggeplaatst en kan het lichaam een nieuw gezond afweersysteem opbouwen.

In aanmerking voor stamceltransplantatie

Patiënten kunnen in aanmerking komen voor stamceltransplantatie als zij jonger zijn dan 60 jaar en als hun ziektebeeld ernstig verloopt, maar ze nog niet heel ziek zijn. Want stamceltransplantatie is een ingrijpende behandeling. Madelon Vonk: “Er is een kans van 10% dat je door stamceltransplantatie overlijdt. De behandeling vormt een zware aanslag op het hart, waardoor hartfalen kan ontstaan. Hiernaast wordt het afweersysteem volledig vernietigd, waardoor elke infectie dodelijke gevolgen kan hebben. De laatste twee dagen van de behandeling krijgen patiënten bovenop de zware chemo een speciaal eiwit toegediend dat de laatste beenmergcellen doodt. Dat eiwit is afkomstig uit konijnen en daarom kan er een ernstige allergiereactie ontstaan die een lekkage van de bloedvaten kan veroorzaken.” 

Effectieve manier

Ondanks deze risico’s is stamceltransplantatie voor een groep mensen met een bepaalde vorm van sclerodermie een effectieve manier om de ziekte tegen te gaan. Jaarlijks krijgen 25 tot 30 mensen met sclerodermie een transplantatie. “Dat zijn mensen met een slecht vooruitzicht, waarvoor stamceltransplantatie de meest effectieve behandeling kan zijn.”